《患者社群组织如何推动药物研发——全球经验》重磅发布

前言   

由上海四叶草罕见病家庭关爱中心（CORD）主办、深圳医学会支持的的2019第八届中国罕见病高峰论坛于9月20日-22日在深圳隆重召开，主办方邀请来自国内外罕见病领域的专家学者、临床医生、医药企业、测序机构、政府部门、罕见病组织、患者家庭以及媒体朋友共同参与，参会者超过900人。在9月20日的开幕式上，CORD创始人、主任黄如方先生发布《患者社群组织如何推动药物研发——全球经验》报告，该报告通过研究分析我国罕见病患者组织参与促进药物研发的现状，结合全球经验，为推动我国患者组织与科研人员及医药产业界在药物研发方面建立合作提供了一份详实、严谨、客观的指导参考意见。目前，以患者为主导的罕见病药物研发方案越来越受重视，论坛还将就“患者如何参与药物研发”的话题进行深度讨论。

最近，扎克伯格和妻子普莉希拉·陈（Priscilla Chan）女士联合创立的Chan ZuckerbergInitiative发起了“Rare AsOne”项目，这个项目将投入450万美元用于以患者为主导的罕见病治疗方案的研究。这让我们欣慰地看到，全球有关罕见病的基础研究及药物研发已经越来越突显以患者及患者组织为主导的价值模式。

2018年4月，我访问美国NIH转化医学促进中心（NIH-NCATS）Stephen C. Groft先生及Nora Yang博士，交流中我重点提到想要在国内推动患者组织与科研人员及医药产业界在药物研发方面建立合作。他们告诉我，NCATS不久前刚刚召开了研讨会来讨论这一话题，并发布了“以患者为中心的疗法研究”倡导工具包（Toolkit for Patient-FocusedTherapy Development），NCATS希望能够通过这个工具包促进患者组织更好更全面地参与到药物研发过程中。

2018年10月，我认识了远在美国旧金山一家咨询公司任职的林宁航，和他提起我们想要做一个有关“患者组织如何推动药物研发”的课题研究，他当即表示有兴趣参与这一研究项目。由于他个人工作繁忙等客观原因，该项目经历了一段时间的停顿，直到今年4月底我访问旧金山时和他见面，重新“哄骗”他继续推进。也许是被我的真诚或激情或信任再次打动，或许是我们的交流让他再次感受到了这个研究项目的价值——其实在那时，我坚信他是主导这个项目的最佳人选，我依然深刻地记得他说“虽然我为美国医药行业做研究贡献，但我一直想为中国做点事情”——最终让他答应并消除顾虑的是，我承诺为他找到足够的志愿者配合他一起工作。

以我、林宁航及曹文东为核心的协调小组随即于今年5月中旬发起项目志愿者招募，最终在57位优秀志愿者中筛选出16位成为项目研究员。项目报告经过三轮讨论修订、专家征询及统稿，于9月初定稿。在撰写报告的过程中，要特别感谢王璘女士、金晓玮女士为报告提供了专业的指导和建议，同时，本报告的印刷成册，得到了武田研发亚洲发展中心(TDC Asia)和武田中国，及艾昆纬(IQVIA)中国的资助，感谢王璘女士、张敏女士、金健健先生，以及宓子厚先生、邵文斌先生、 李杨阳女士、朱丽凉女士对我们工作的认可和支持。

不可否认的是，在参与促进药物研发方面，我们中国患者组织的能力和欧美国家相比仍然有着不少差距。患者组织的专业化和资金体量、行业对患者组织的认可度、宏观政策导向等方面是真正促使患者组织全面参与并有效推动药物研发进程的核心因素。

客观上，中国的患者社群组织起步晚、数量少、组织化专业化程度低、社会资源有限，面对这些挑战，我们CORD团队，早在8年前就已经开始了中国患者社群组织的孵化和培育工作，除了帮助每一家小型患者社群组织开展患者家庭服务之外，最为重要的是为他们能够有朝一日参与到自身疾病相关的科研工作赋能，为其自我价值赋能，为其专业性赋能，为其组织治理和发展赋能。幸运的是，事实证明CORD的工作是卓有成效的，我们已经看到有越来越多的患者社群组织成立并发展起来，在基础研究、临床研究及药物研发等方面都在做积极的尝试。但我们也看到，长期以来中国的医疗行业从业者，对患者社群组织的价值是缺乏重视的，甚至存有偏见。

《患者社群组织如何推动药物研发——全球经验》这一研究报告旨在为患者组织赋能、为医疗行业从业者消除偏见、为政策制定者提供参考，也希望能够以此引起对这一话题更多的讨论。

CORD一直致力于推动中国罕见病行业的整体发展，我们以患者组织为视角，以患者受益为驱动力，对中国现阶段的行业发展作出独立思考和积极倡导。我和我的团队，一直坚守我们的价值观和工作目标，确保我们的工作具有前瞻性，透视中国3至5年后的发展方向，我们愿意为此做一点点贡献。

因资源、时间所限，我们的研究报告仍有诸多不足之处，恳请大家能够提出更多的宝贵建议。

因为有你，爱不罕见！

罕见病发展中心（CORD）创始人、主任

编写小组

主 编: 黄如方

项目总监: 林宁航

研究人员: 曹文东 胡嘉浩 黄 娟 焦国慧 蓝丰颖 李 方 李 娜 李 群 司 文 王舒萱 武志强 徐 丽 张瀚文 张巍峰 钟 恒 周怡婧 彭 程