开放式能力与技术平台赋能新药发现

编者按：药明康德药物研发国际服务部副总裁郭涛博士从健康需求、平台赋能和新药发现三个方面，结合两个实际案例给大家分享了他及他的团队利用开放式能力技术平台发现新药的历程。

2018年10月27日，由中国健康产业创新平台主办，中欧国际工商学院卫生管理与政策中心承办，普华永道协办，新浪健康、爱问医生作为战略合作媒体特别支持的2018中国健康产业创新论坛在上海顺利闭幕。

药明康德药物研发国际服务部副总裁郭涛博士

追求健康，我们需要更多新药

健康是人生第一财富，拥有健康就拥有一切，然而人类在各种威胁健康的疾病面前，经常力不从心。

今年夏天有个很热的电影《我不是药神》，通过这个电影可以感受到很多疾病没有得到有效医治，我们需要很多新药。《未来简史》这本书中写到了人类现在对治病救人新药的需求，还有对身体健康新药的需求。

为什么创新药物不能满足病人需求？

美国FDA1927年成立至今91年中共批准了约1600个新药，这并不能满足需求。最近几年新药审批数量有所增加，年初至今达到了47个，有可能超过50个，但这个数量仍远远不能满足病人需求。目前所知有7千多种罕见病，只有500种药物能够治疗；很多新药很昂贵，癌症病人的月平均用药费用超过了一万。

是什么造成了新药不能满足病人需求？新药研发过程是长周期、高投入、高风险过程，要经过很多环节。一般累积超过10年时间，投入超过10亿美金，对于从事新药研发个人和公司来说，是一个巨大挑战。有挑战也就有机遇，药明康德是为迎接这个挑战成立的。

关于药明康德赋能平台

药明康德的愿景是成为全球医药健康产业最高最宽能力和技术平台，让天下没有难做平台没有难治的病。

从2010年建立第一个通风橱，到现在成为全球有很多分支机构公司，一直在飞速成长。公司目前有22000名员工，18000名科研人员，60%-70%是硕士和博士。现今药明康德已成为亚洲第一，全球领先的能力和技术平台。化学药物研发生产、基因疗法、药物研发医疗器械测试、生物药研发生产、基因组学大数据平台和体外临床诊断，这6大平台涵盖最前沿药物治疗方式，从研发到商业化整个产业价值链，以及对医疗健康产业链。

公司在全球有36个分支机构，分布在中国、美国、欧洲多个国家。作为开放式平台，全球的研发和生产网络可以利用平台的能力和技术，赋能组织，也赋能个人。客户包括全球前50的跨国药企，也包括中国百强中35个企业；也帮助上千家生物科技公司以及全球顶尖科研院所，甚至美国、欧洲、亚洲健康医疗非营利机构。2014-2017年，美国FDA批准新药中70%来自药明康德合作伙伴。

平台可哪些提供研究服务？

研究服务部是全球领先的化学生物能力和技术平台，为全球客户提供全方位一体化覆盖各个疾病领域的药物发现和药效解决方案，助力加速药物研发进程（包括药物化学、化学合成、DNA编码，化学分析，肿瘤免疫学，生物学，体内体外药效评估）。

目前在全球有6千名员工，10万平米实验室，1900个客户，11个全球研发机构和办事处，7000个化学反应，170个参与项目已进入临床。

新药发现的历程

下面给大家介绍两个案例。

1）利用平台帮助抗丙肝新药ZEPATIER的发现。ZEPATIER（择必达）2018年获得美国FDA批准，用于治疗慢病丙肝。和默沙东的合作是从2008年5月开始，直至17年帮助客户把新药推进市场，其间不到10年。2017年8月20日，择必达团队获得美国化学会化学英雄奖，药明康德三位同事因他们对这个项目的创造和发明贡献，也获得了化学英雄奖项。2018年5月8日，择必达获得中国药品监督管理局批准上市，造福中国病患。

全球有超过一亿人受丙肝影响，在中国这个数字是3000万，主要是基因一型和基因四型。传统丙肝疗法是注射干扰素，每周一针，持续24-48周，副作用很严重治愈率却低于50%，新的口服疗法可缩短至12周，治愈率达90%。

择必达是艾尔巴韦和格拉瑞韦的组合产品，对一型和四型患者治愈率均可达到97%。有一位55岁患者，罹患基因一型丙肝，医生建议他服用ZEPATIER，12周后，丙肝被完全治愈。

2）帮助发现骨髓性白血病IDHIFA。药明康德研究服务部2011年7月和生物技术公司合作开展新药研发合作；仅12个月便提交了候选药物；2014年6月，药物获得美国FDA孤儿药认证，2017年3月份获得FDA授予快速审批权，2017年8月1日FDA批准正式上。

在这项工作当中不仅找到了活性好、口服利用度高的药物，还发现了一条很好的合成路线，可直接用到工艺放大和生产上，帮助药物加速上市。

急性骨髓性白血病的传统疗法是化疗，副作用是大且愈后差，亟需新药治疗。IDHIFA是首款被FDA批准用于抑制变异的抑制剂，也是第一个FDA批准抑制致癌物合成的抑制剂。这个药物可抑制致癌物形成，相当于一个刹车，组织细胞癌变。临床实验中变异病人完全缓解率是23%，中位缓解持续时间为8.2个月。

患者麦克，75岁，罹患急性骨髓性白血病需马上住院做化疗，但他不想做化疗，他到纽约一位医生，医生给他做了全面检查，发现有突变，推荐尝试新药IDHIFA。无需住院，一天一片，定期去医院做骨髓和血液检查即可，症状完全得到缓解。

我非常高兴也非常荣幸能够利用药明康德平台，帮助新药研发，帮助病人解除痛苦，帮助病人获得健康。未来已经来临，只是尚未流行，健康的未来已经来临，我们期待这样的未来。

精彩Q&A

提问1：药明康德是一个APP公司吗？

郭涛：我们算一个APP公司。这不是网络的APP，当然我们是有网上APP，利用基因大数据，帮助病人或健康人利用基因数据来治疗疾病和维护健康。之前药明康德收购了美国一家生物和医疗器械测试公司，公司有互联网医疗，还有基因数据大平台APP，是一个巧合。

提问2：我现在做一些早期投资，参与了一个创新药研发，在临床实验阶段，是不是需要前期追加资金？还是药明康德有一些其他方式，可以真正扶持本土创新药物诞生？

郭涛：药明康德建立之初是提供平台，主要为大药企服务。现在除了和跨国药企，也和生物技术公司以及科研院所合作，另外还有非营利机构和个人，现在这个平台是面向药企、企业、组织、个人。合作方式也多种多样，有服务收费，也有共享方式，药明康德也有投资机构，前期投资等，各种方式都有。

提问3：现在做新药物竞争很激烈，各新药物公司都在与时间赛跑，PD-L1便是很好的例子。这种前提下，药明康德是加速新药研发步骤的服务平台，您觉得在接下来有哪些突破性技术会改变整个新药研发步骤？现在很多药企提出，我们怎样才能加快新药物研发，缩短研发周期，提高成功率，包括现在AI服务等。

郭涛：关于有什么新技术能够帮助提高新药研发速度，我们也在积极探索。现在利用平台规模提高，可以做更多项目，当然也涉及很多新技术，从源头、基因、大数据各方面。

药明康德集团旗下的明码科技专门研究基因与疾病健康的关系，有了基因、健康，然后是疾病和生物仿造的关系。怎么设计分子，如何用人工智能、机器学习可以更好设计分子，下一步我们将从小分子上做起，从合成到生产，布局自动化、人工智能。从临床实验，布局如何用大数据更精准、更快速找到病人，更快速把临床实验做好

（本文根据嘉宾发言速记Elissa整理，未经讲者本人确认）