罕见病“再障+PNH综合征” “骨髓异常增生”患者治疗或将有新选择

7月2日上午，由上海交通大学中国企业发展研究院、燕山大学康养产业技术研究院、上海灵根生物科技有限公司三家单位联合主办的首届"中医药守正创新发展临床观察案例分析和产业价值研讨会"在沪举行。本次研讨会邀请了包括上海交通大学中国企业发展研究院院长余明阳教授，同济大学附属东方医院副院长李刚教授，中医学博士、中国中医科学院临床基础医学研究所研究院主任医师谭勇教授，江西中医药大学第二附属医院治未病科主任查青林教授，上海灵根生物科技有限公司董事长曹毅研究员等多位中西医专家，关于在野生灵芝研究中发现“再障+PNH综合征”及“骨髓异常增生”的临床治疗可行性展开探讨，并与参加课题研究的已康复的患者代表和正在接受治疗的患者代表进行了广泛交流。

研讨会现场

　　记者在现场了解到，“再障+PNH综合征”是一种由化学物质、生物因素、放射线或不明原因引起的骨髓造血功能衰竭，并由骨髓损伤引起造血干细胞基因突变而导致血管内溶血，目前在世界医学范畴中属于罕见病。全球患病率在每百万人中16~20人之间，而国内的发病率为十万分之一，也就是有近2万人患者遭受此病情困扰。患者往往有呼吸障碍、血氧含量低等病症表现。该病多发于青壮年时期，77%的患者在20~40岁发病，且患病后患者生活质量堪忧。

　　当前，全球公认的较为有效的治疗手段是骨髓（造血干细胞）移植，全球每年约进行6万例骨髓移植术，成功率影响因素复杂，患者1年整体生存率60~70%，另一种方案则是通过抑制类药物的治疗，能减轻症状和降低疾病并发症的风险。相关治疗性抑制类药物目前全球仅有5款获批。

中国中医科学院中医学博士后、燕山大学康养产业技术研究院秘书长高海波博士在会上发言

　　上海灵根生物科技有限公司曹毅研究员领导的研究团队成员中国中医科学院博士后、燕山大学康养产业技术研究院秘书长高海波博士代表公司课题组在会上发言。

　　研究团队在对野生灵芝药理性研究中发现，野生灵芝对“再障+PNH综合征”“骨髓异常增生”的病症有一定效果，下一步将通过真实世界研究方法，推进原创药方面的相关工作。同时，燕山大学康养产业技术研究院秘书长高海波博士向记者坦言，中医临床评价和标准化一直是中医产业化发展的瓶颈和关键。他说：“真实世界研究为中医药临床评价和标准化提供落地机会。本次研讨会探讨通过真实世界研究开展相关原研药的临床评价和药品申报审批的可行性。”

　　在会上，上海交通大学中国企业发展研究院院长余明阳教授认为，人们在西医和中医的认知上有很大的差别，中医方面更多的是消除病灶的“土壤”，更注重自然和平衡的理念，这样的理念在未来会有很大的空间。

上海交通大学中国企业发展研究院院长余明阳教授在会上发言