内分泌罕见病领域原研进口药开出上海首张处方！

　　2024年11月7日，上海交通大学医学院附属瑞金医院儿内科为患者开具了原研进口醋酸氟氢可的松片上海首张处方！其实早在2023年2月10日，为了满足临床急需，上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（博鳌研究型医院）就开通了原研药醋酸氟氢可的松片的采购途径，现在这款药品终于在上海地区也可以购买了！

　　瑞金医院儿内科是医院的重点发展学科，科室有强大的医师阵容和丰富的临床经验，特别是在儿童内分泌疾病的诊治与研究方面具有深厚的专业背景，在治疗先天性肾上腺皮质增生症疾病方面更是处于国内领先地位。儿内科主任陆文丽教授对这款药品的临床使用非常有经验，有幸我们能够采访到陆教授，请她从一线临床专家的角度给我们深度解读这款原研进口醋酸氟氢可的松片上市的意义。

　　陆教授首先从疾病跟困境的角度谈到：盐皮质激素的缺乏会导致失盐现象，具体表现为高钾低钠，严重时会发生肾上腺危象导致死亡。原研进口醋酸氟氢可的松片就是用于盐皮质激素替代治疗，所以这款药品是临床非常急需的。而长时间以来大陆地区一直无药可用，只能通过代购途径获得药品，而这一途径既无法保证冷链运输也会因为特殊原因发生断药，更不合规合法。在面临无法覆盖全部患者、断药、药效无法保证的同时，有时价格也会被炒到很高。以CAH患者为例，这类患者需要终身用药，及时监测，用药剂量也需要根据季节和年纪随时调整，一旦断药或者药效无法评估，就会给医生的治疗造成困难，从而影响患儿的水盐平衡及生长发育，甚至危及生命。因此，一直到海南博鳌有合法途径、可以安全稳定的获得药品，患者与临床医生的困境才得以缓解。

　　同时，陆教授欣喜的表示：自从有了安全稳定的获药途径，患儿可以稳定的获得药品，保证治疗的连贯性。而冷链运输保证了药效，患儿得以以更低剂量维持良好的水盐代谢平衡。而这款原研进口药品的上市，也深远的改变了临床的诊治模式。由于我国新生儿筛查事业的蓬勃发展，大多数CAH的患儿可以第一时间得到确诊，以前无药可用，很多孩子在危重期才能得到治疗，而现在可以更早的提供治疗，如果一出生就能用上这个药，那么这部分孩子将来会跟健康孩子一样很好的成长！

　　因此，原研进口醋酸氟氢可的松片是临床必需、急需的药品，这款药品在上海地区首张处方的开出，不仅有效解决了医生患者长期面临的难题，更是瑞金医院在儿童内分泌疾病治疗领域的又一次突破，展现了瑞金医院在内分泌罕见病治疗领域的专业实力和始终急患者之所急的医者仁心。

　　目前原研进口醋酸氟氢可的松片已经在全球23个国家和地区获批上市，有近70年用药经验，并且被世界卫生组织纳入基本药物清单和儿童基本药物清单。2024年5月21日原研进口醋酸氟氢可的松片正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗失盐型先天性肾上腺皮质增生症（CAH）和失盐型原发性慢性肾上腺皮质功能减退症（Addison病）。这一突破性进展不仅填补了国内在这一治疗领域的用药需求，也给患者提供了合法、安全的用药途径。