尼曼匹克氏病如何治疗
尼曼皮克氏病此症目前尚无治愈的方法，只能是对症治疗。
研究学者对于致病机转与病理正进一步探究，希望能发展出酵素替代治疗、基因治疗等治疗方式。关于NPB的治疗，目前已有基因重组的人类酸性鞘磷脂酵素(recombinant humanacidsphingomyelinase; rhASM)替代治疗，并且已进入临床试验第一期的阶段。在NPC的治疗方面，目前则有一新药Zavesca，已经欧盟证实可以延缓患者的神经退化的症状。
文章来源：罕见病发展中心
- 艾滋病“反恐”30年：病魔的恐惧仍未消失2011-11-22 15:15
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