□本报记者 乔 宁□ 

　　提到儿童用药，各方叫苦连连。家长累，药片没有适合孩子的规格，只好想方设法掰细研碎；医生怕，对未标明儿童用法用量的药品，凭经验使用必然冒风险；企业委屈，“不是不想生产，确实是成本高、利润低、研发难度大”。但各种苦最终都落在了孩子头上。

　　儿童用药为何难？儿童用药的困境该如何突破？近日，全国政协教科文卫体委员会与卫生部、国家食品药品监督管理局、国家中医药管理局联合召开“儿童用药问题”研讨会，多位官员、专家及企业代表，分析了我国儿童用药的现状，并提出了解决问题的建议。

　　中成药仅有1个儿童专用品种

　　2010年第六次全国人口普查统计显示，我国0～14岁人口约为2.224亿，占人口总数的16.6%。但是，目前这一群体的用药需求远未得到满足。

　　“儿童药物品种只占药品总数的2%，小儿川崎病的特效药丙种球蛋白、小儿外伤的常用药破伤风免疫球蛋白时常缺货；3500多个制剂品种中，供儿童用的剂型仅约60种。”全国政协教科文卫体委员会副主任张文康指出，我国儿童专用药的品种、剂型、规格整体“奇缺”。

　　国家中医药管理局医政司司长许志仁谈到，在2009版《国家基本药物目录》中，102种中成药只有1个儿童专用品种，肺病、脾胃病、脑病等中成药优势领域全无儿童用药。

　　品种短缺造成部分疾病无药可用；糖浆、咀嚼片等剂型的匮乏使儿童不愿服药；将药片掰开、研碎分成小剂量，很难保证剂量精准；把胶囊中的药粉倒出后服用，会使药品丧失遮味、缓释作用……多位与会儿科专家表示，药品短缺严重影响了儿童疾病治疗的有效性和安全性。

　　儿童用药为何如此奇缺？中华全国工商业联合会医药业商会秘书长王之光认为，儿童用药生产的特点为小批量、多批次、工艺相对复杂、新药研发周期较长，其生产成本较高、利润却偏低，全国6000多个药厂中，只有首都儿童制药厂、哈药集团儿童药厂等10余家专门生产儿童用药的企业；产品中涵盖儿童用药的企业也只有30余家。

　　通过采访哈药集团有限公司政府事务总监金铉煜，记者进一步了解到，虽然儿童群体小，儿童药通常小批量生产，但投入的设备、人工并不比生产成人药少；为便于儿童服用，要给一些味苦的药加掩味剂，精准地制出非常小规格的药品，工艺远比生产成人药复杂；由于很多儿童高发病具有季节性，药品生产线存在季节性闲置现象……凡此诸多因素，导致儿童药物的生产成本高达成人药物的两倍。

　　然而，儿童用药生产企业普遍反映，儿童药的定价并未与其高成本相匹配。“政府通常以药物有效成分的含量为基准，参照成人药对儿童药比价定价。比如，含100毫克有效成分的成人药定价10元，含50毫克有效成分的儿童药就定价5元。这样一来，企业在生产设备、技术研发、质量控制等方面的投入得不到合理体现，生产积极性必然受挫。”金铉煜说。

　　此外，除极少数被纳入特殊审评审批程序的儿童特殊疾病、罕见病的创新性药物外，大部分儿童药的审评审批过程较长。国家药监局副局长吴浈在会上坦言，该局一线药品审评审批工作人员仅有80余名，保证药品审评高效实在太难。

　　几乎没有家长愿意让孩子试药

　　目前，我国临床使用的多数药品，其说明书中缺乏儿童疗效和安全性数据。有些药品说明书，未注明儿童用法用量，仅标识有“儿童酌减”或“儿童遵医嘱”，甚至在注意事项中注明“儿童用药的有效性和安全性尚未研究”。

　　据国家药监局发布的《2011年国家药品不良反应监测年度报告》显示，我国14岁以下儿童的药品不良反应/事件病例报告占比为11.5%，其严重药品不良反应/事件病例报告占比为10.3%。

　　儿童用药缺乏安全性数据的症结何在呢？

　　吴浈指出，我国所有药品在上市前都要做临床试验，但由于药监部门对儿童药物试验的要求和监测格外严格，且受试者涉及新生儿、婴儿、幼儿等多个生长、发育阶段，儿童药物临床试验的复杂程度和风险远远高于成人试验。

　　此外，国家食品药品监督管理局2003年颁布的《药物临床试验质量管理规范》规定，将儿童作为药物临床试验的受试者，必须征得其法定监护人的知情同意并签署知情同意书。中国医学科学院医学信息研究所副所长池慧认为，由于我国绝大多数儿童是独生子女，且缺乏临床试验受试者的保障机制，愿意将孩子作为受试“小白鼠”的监护人凤毛麟角。

　　王之光以国内一种儿童用右旋布洛芬混悬剂的研发试验举例说，“该药仅Ⅲ期临床试验入组400名儿童病例就用了两年时间，如果是成人，同样的试验、入组相同病例一般只需要1年；而且病例的观察费用，儿童是成人的两倍，对于儿童受试者的补偿也比成人更高”。

　　王之光还指出，由于企业在儿童药物研发、审评、定价、招标采购、进入基药目录和医保目录等环节鲜享优惠政策，没有足够的预期利益，因此开展儿童药物临床试验的动力明显不足。

　　主管部门表示要打“组合拳”

　　为推动儿童用药的研发、生产，保障儿童用药安全有效，与会多名专家及企业代表呼吁，相关主管部门应综合协调，合力打出政策“组合拳”，这一呼声得到了积极回应。

　　卫生部药物政策与基本药物制度司副司长姚建红表示，卫生部将加大财政支持力度，优先考虑将儿童专用药品纳入国家重大新药创制计划，提升儿童药品产业的自主创新能力；并积极推动建立儿科临床常用短缺药品监测机制，完善儿童药品储备制度。

　　吴浈关于该局今后将建立儿童药品快速审批通道，对儿童药品的申报做到“即来即审”的表态，得到了与会药企代表的好评。吴浈表示，该局将继续组织制定和发布儿童用药临床研究技术指导原则，并从美国对儿童罕见病用药给予市场保护期等政策中借鉴经验。

　　国家发展和改革委员会价格司副司长周望军则明确，下一步，发改委将探索对市场竞争较充分的儿童非处方药实行市场定价；探索引入药物经济学评价、国际价格比较等定价方法，使价格合理反映儿童药物的临床价值，并从知识产权、质量疗效、产业政策等多个角度，对特定企业生产的质量、疗效、安全性具有显著优势的儿童用药，给予价格扶持。

　　除了对儿童药物在研发、审批、定价等环节给予扶持，张文康还呼吁，国家应对疗效确切、使用便捷的医院自制制剂给予一定的政策倾斜和监管指导。姚建红透露，卫生部已组织儿科医药学专家，基本完成了《中国国家处方集(化学药品与生物制品卷·儿童版)》的编写工作。